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La Paz crea CAR-T doble: ocho niños dejan atrás la leucemia

El hospital madrileño presenta una CAR-T tándem (CD19/CD22) fabricada “en casa”, usada como puente a trasplante y con supervivencia aproximada del 70% a 20 meses; los datos son preliminares y siguen en investigación.

La Paz crea CAR-T doble: ocho niños dejan atrás la leucemia
La Paz crea CAR-T doble: ocho niños dejan atrás la leucemia

La Paz crea CAR-T doble: ocho niños dejan atrás la leucemia — El hospital fabrica una terapia tándem CD19/CD22, la usa como puente a trasplante y reporta ~70% de supervivencia a 20 meses; faltan ensayos y evaluación regulatoria.

El Hospital Universitario La Paz (Madrid) presentó ayer, jueves 30 de octubre, una terapia celular CAR-T “tándem” de fabricación hospitalaria para leucemia linfoblástica aguda B en recaída o refractaria. Ocho de once pacientes siguen con vida tras un seguimiento superior a 20 meses, lo que sitúa la supervivencia preliminar en torno al 70%. El avance fue detallado por la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y difundido por medios y la Comunidad de Madrid.

La versión de doble diana reconoce CD19 y CD22 para reducir escapes tumorales y se emplea como “puente” a un trasplante de médula con intensidad reducida. El procedimiento se elabora en el propio hospital bajo el marco de fabricación no industrial y su uso es clínico-investigacional. Estas características fueron explicadas en la presentación y recogidas a lo largo de toda la jornada de presentación de los resultados de esta investigación.

La evidencia científica formal procede de una serie española publicada en agosto en EBioMedicine con 10 pacientes tratados en contexto compasivo, con señal de eficacia y seguridad manejable. No es un medicamento comercial y su posible extensión requerirá ensayos adicionales y evaluación por parte de la AEMPS; hay un estudio fase I registrado.

El resultado aporta una opción de rescate para pacientes sin alternativa, pero requiere confirmación con más tamaño muestral y seguimiento prolongado, además de definir criterios de selección y encaje en el SNS.

Los próximos pasos pasan por completar los ensayos, comunicar resultados revisados por pares y someter el programa a evaluación regulatoria.

María Riera
María Riera
Licenciada en Ciencias de la Información por la UCM.

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